Depuis un an, deux petits garçons atteints d’une maladie rare (dite orpheline) ont pu recevoir un nouveau traitement qui semble faire ses preuves. Tous deux sont atteints d’une maladie génétique, provoquée par un défaut dans l’un des gènes transmis par leurs parents : l’adrénoleucodystrophie (ALD). Les gènes, ce sont des cellules qui contiennent des informations sur notre organisme. L’ALD détruit peu à peu les cellules du cerveau, provoquant des paralysies, des troubles de la vue et des fonctions intellectuelles.
Et les médecins ont réussi pour la première fois à modifier les gènes responsables en introduisant un médicament directement à l’intérieur des cellules. D’après les derniers examens, les enfants semblent bien supporter ce traitement et leur état général s’améliore. C’est un énorme espoir pour tous les patients qui souffrent de maladies génétiques car ce traitement pourrait être adapté à d’autres maladies.

Tiphanie Truffaut